टूटे हुए जीन को ठीक करने वैज्ञानिकों ने खोजा बेहतर तरीका

नई दिल्ली। एमआईटी के वैज्ञानिकों ने टूटे हुए जीन को ठीक करने का एक सुरक्षित और बेहतर तरीका विकसित किया है। उनकी यह सफलता कभी जोखिम भरी रही जीन थेरेपी को और भी सटीक और विश्वसनीय बना सकती है।

Thank you for reading this post, don't forget to subscribe!

एमआईटी के वैज्ञानिकों ने जीन संपादन को कहीं अधिक सुरक्षित और सटीक बनाने का एक तरीका खोज लिया है। एक ऐसी सफलता जो सैकड़ों आनुवंशिक रोगों के इलाज के हमारे तरीके को नया रूप दे सकती है। डीएनए को फिर से लिखने वाले सूक्ष्म आणविक “उपकरणों” को परिष्कृत करके, उन्होंने एक नई प्रणाली बनाई है जो पहले की तुलना में 60 गुना कम गलतियाँ करती है।

जीन संपादन में अभी एक बड़ा सुधार हुआ है। एमआईटी के शोधकर्ताओं ने अविश्वसनीय सटीकता के साथ डीएनए को ठीक करने का तरीका खोज निकाला है, जिससे हानिकारक गलतियों को लगभग शून्य कर दिया गया है। उनकी परिष्कृत प्रक्रिया आनुवंशिक रोगों के उपचार को कहीं अधिक सुरक्षित और प्रभावी बना सकती है।

प्राइम एडिटिंग नामक एक जीन-संपादन पद्धति एक दिन दोषपूर्ण जीन को स्वस्थ जीन में बदलकर कई बीमारियों के इलाज में मदद कर सकती है। हालांकि, यह तकनीक कभी-कभी डीएनए में छोटी-छोटी गलतियाँ कर देती है, जो कभी-कभी हानिकारक भी हो सकती हैं।

एमआईटी के शोधकर्ताओं ने अब संपादन प्रक्रिया को संचालित करने वाले प्रमुख प्रोटीनों में बदलाव करके इन त्रुटियों को काफी हद तक कम करने का एक तरीका खोज लिया है। उनका मानना है कि यह सुधार जीन थेरेपी को कई तरह की बीमारियों के इलाज के लिए सुरक्षित और अधिक व्यावहारिक बना सकता है।

एमआईटी संस्थान के एमेरिटस प्रोफेसर, एमआईटी के कोच इंस्टीट्यूट फॉर इंटीग्रेटिव कैंसर रिसर्च के सदस्य और नए अध्ययन के वरिष्ठ लेखकों में से एक फिलिप शार्प कहते हैं, “यह शोधपत्र जीन संपादन के एक नए दृष्टिकोण की रूपरेखा प्रस्तुत करता है जो वितरण प्रणाली को जटिल नहीं बनाता और अतिरिक्त चरण नहीं जोड़ता, बल्कि कम अवांछित उत्परिवर्तनों के साथ अधिक सटीक संपादन प्रदान करता है।”

अपनी परिष्कृत पद्धति का उपयोग करते हुए एमआईटी टीम ने सबसे आम संपादन प्रकार के लिए प्राइम एडिटिंग में गलतियों की दर को लगभग सात में से एक संपादन से घटाकर लगभग 101 में से एक कर दिया। अधिक सटीक संपादन मोड में सुधार 122 में से एक से बढ़कर 543 में से एक हो गया।

एमआईटी में डेविड एच. कोच इंस्टीट्यूट के प्रोफेसर, कोच इंस्टीट्यूट के सदस्य और नए अध्ययन के वरिष्ठ लेखकों में से एक, रॉबर्ट लैंगर कहते हैं “किसी भी दवा के लिए आप ऐसी दवा चाहते हैं जो प्रभावी हो, लेकिन कम से कम दुष्प्रभावों के साथ।” “किसी भी बीमारी के लिए जहां आप जीनोम संपादन कर सकते हैं, मुझे लगता है कि यह अंततः एक सुरक्षित और बेहतर तरीका होगा।” कोच इंस्टीट्यूट के शोध वैज्ञानिक विकास चौहान ने इस अध्ययन का नेतृत्व किया, जो हाल ही में नेचर में प्रकाशित हुआ था।

त्रुटि की संभावना

1990 के दशक में जीन थेरेपी के शुरुआती प्रयास संशोधित वायरस का उपयोग करके कोशिकाओं में नए जीन डालने पर निर्भर थे। बाद में वैज्ञानिकों ने ऐसी तकनीकें विकसित कीं, जिनमें जीन की सीधे मरम्मत के लिए जिंक फिंगर न्यूक्लिऐज जैसे एंजाइमों का उपयोग किया गया। ये एंजाइम काम करते थे, लेकिन नए डीएनए लक्ष्यों के लिए इन्हें फिर से तैयार करना मुश्किल था, जिससे इनका उपयोग धीमा और बोझिल हो गया।

बैक्टीरिया में CRISPR प्रणाली की खोज ने सब कुछ बदल दिया। CRISPR, डीएनए को एक विशिष्ट स्थान पर काटने के लिए RNA के एक टुकड़े द्वारा निर्देशित Cas9 नामक एंजाइम का उपयोग करता है। शोधकर्ताओं ने इसे दोषपूर्ण डीएनए अनुक्रमों को हटाने या RNA-आधारित टेम्पलेट का उपयोग करके सही अनुक्रमों को सम्मिलित करने के लिए अनुकूलित किया है, जिससे जीन संपादन तेज़ और अधिक लचीला हो गया है।

2019 में MIT और हार्वर्ड के ब्रॉड इंस्टीट्यूट के वैज्ञानिकों ने प्राइम एडिटिंग, CRISPR का एक नया संस्करण प्रस्तुत किया, जो और भी अधिक सटीक है और जीनोम के अनपेक्षित क्षेत्रों को प्रभावित करने की संभावना कम है। हाल ही में प्राइम एडिटिंग का उपयोग क्रोनिक ग्रैनुलोमैटस डिजीज (CGD) से पीड़ित एक रोगी के इलाज के लिए सफलतापूर्वक किया गया था, जो एक दुर्लभ विकार है, जो श्वेत रक्त कोशिकाओं को कमजोर करता है। “सिद्धांत रूप में इस तकनीक का उपयोग अंततः कोशिकाओं और ऊतकों में छोटे उत्परिवर्तनों को सीधे ठीक करके सैकड़ों आनुवंशिक रोगों के समाधान के लिए किया जा सकता है।”

प्राइम एडिटिंग का एक लाभ यह है कि इसमें लक्ष्य डीएनए में दोहरे स्ट्रैंड वाला कट लगाने की आवश्यकता नहीं होती है। इसके बजाय यह Cas9 के एक संशोधित संस्करण का उपयोग करता है जो पूरक स्ट्रैंड में से केवल एक को काटता है, जिससे एक फ्लैप खुल जाता है जहाँ एक नया अनुक्रम डाला जा सकता है। प्राइम एडिटर के साथ दिया गया एक गाइड आरएनए नए अनुक्रम के लिए टेम्पलेट का काम करता है।

प्राइम एडिटिंग को सुरक्षित माना जाने का एक कारण यह है कि यह डीएनए के दोनों स्ट्रैंड को नहीं काटता। इसके बजाय यह एक संशोधित Cas9 एंजाइम का उपयोग करके एक हल्का, एकल-स्ट्रैंड कट बनाता है। इससे डीएनए में एक छोटा फ्लैप खुल जाता है जहाँ एक नया, संशोधित अनुक्रम, एक आरएनए टेम्पलेट द्वारा निर्देशित, डाला जा सकता है।

एक बार संशोधित अनुक्रम जुड़ जाने के बाद उसे मूल डीएनए स्ट्रैंड की जगह लेनी होगी। यदि पुराना स्ट्रैंड फिर से जुड़ जाता है, तो नया टुकड़ा कभी-कभी गलत जगह पर पहुंच सकता है, जिससे अनपेक्षित त्रुटियां हो सकती हैं।

इनमें से अधिकांश गलतियां हानिरहित होती हैं, लेकिन दुर्लभ मामलों में ये ट्यूमर के विकास या अन्य स्वास्थ्य समस्याओं में योगदान दे सकती हैं। वर्तमान प्राइम एडिटिंग प्रणालियों में, त्रुटि दर संपादन मोड के आधार पर लगभग सात संपादनों में से एक से लेकर 121 संपादनों में से एक तक भिन्न हो सकती है। “हमारे पास अब जो तकनीकें हैं, वे पहले के जीन थेरेपी उपकरणों से वास्तव में बहुत बेहतर हैं, लेकिन इन अनपेक्षित परिणामों की संभावना हमेशा बनी रहती है।